Since 1977, the WHO Model List of Essential Medicines (EML), published by WHO, has provided advice for Member States that struggle to decide which pharmaceutical technologies should be provided to patients within their public health systems. Originating from outside WHO, an incentive system has been put in place by various governments for the development of medicines for rare diseases ("orphan drugs"). With progress in pharmaceutical research (e.g. drugs targeted for narrower indications), these medicines will feature more often on future public health agendas. However, when current definitions for selecting essential medicines are applied strictly, orphan drugs cannot be part of the WHO Essential Medicines Programme, creating the risk that WHO may lose touch with this field. In our opinion WHO should explicitly include orphan drugs in its policy sphere by composing a complementary Orphan Medicines Model List as an addition to the EML. This complementary list of "rare essentials" could aid policy-makers and patients in, for example, emerging countries to improve access to these drugs and stimulate relevant policies. Furthermore, inconsistencies in the current EML with regard to medicines for rare diseases can be resolved. In this paper we propose selection criteria for an Orphan Medicines Model List that could form a departure point for future work towards an extensive WHO Orphan Medicines Programme.
Desde 1977 la Lista Modelo de Medicamentos Esenciales (LME) de la OMS, publicada por esta organización, ha servido de orientación a los Estados Miembros a la hora de determinar el tipo de tecnologías farmacéuticas que se debe proporcionar a los pacientes en el marco de los sistemas de salud pública. Una iniciativa que tiene su origen fuera de la OMS es un sistema de incentivos puesto en marcha por diversos gobiernos para desarrollar medicamentos contra enfermedades raras («medicamentos huérfanos»). Conforme avancen las investigaciones farmacéuticas (por ejemplo mediante el desarrollo de medicamentos focalizados en indicaciones más limitadas), estos fármacos aparecerán con más frecuencia en las futuras agendas de salud pública. Sin embargo, si se aplican estrictamente las actuales definiciones para seleccionar los medicamentos esenciales, los medicamentos huérfanos no pueden formar parte del Programa de Medicamentos Esenciales de la OMS, lo que conlleva el riesgo de que ésta quede marginada en este asunto. A nuestro juicio, la OMS debería incluir explícitamente los medicamentos huérfanos en su esfera normativa, confeccionando una Lista Modelo de Medicamentos Huérfanos como complemento de la LME. Esta lista complementaria de «medicamentos esenciales raros» podría ayudar a las autoridades y los pacientes, por ejemplo de los países emergentes, a mejorar el acceso a esos medicamentos y potenciar las políticas relacionadas. Además, es posible corregir las incoherencias que presenta la actual LME en lo referente a las enfermedades raras. En este artículo proponemos varios criterios de selección para elaborar una Lista Modelo de Medicamentos Huérfanos que podría constituir el punto de partida para futuras ampliaciones con miras a establecer un vasto Programa OMS de Medicamentos Huérfanos.
Depuis 1977, la Liste modèle des médicaments essentiels (LME) publiée par l'OMS fournit des indications aux États Membres qui peinent à décider des technologies pharmaceutiques à appliquer dans le cadre de leur système de santé publique. Lancé au départ indépendamment de l'OMS, un système d'incitation a été mis en place par divers gouvernements pour favoriser la mise au point de médicaments contre les maladies rares («médicaments orphelins»). Avec les progrès réalisés par la recherche en pharmacie (médicaments visant des indications plus étroites par exemple), ces médicaments seront plus souvent considérés comme des priorités de santé publique. Cependant, si l'on applique strictement les définitions actuelles des médicaments essentiels, les médicaments contre les maladies orphelines ne peuvent être intégrés au Programme d'action pour les médicaments essentiels auquel participe l'OMS, d'où le risque que celle-ci perde contact avec le domaine concerné. Il faudrait, à notre avis, que l'OMS inclue explicitement les «médicaments orphelins» dans sa sphère d'action en constituant une Liste modèle complémentaire des médicaments orphelins s'ajoutant à la LME. Cette liste complémentaire de médicaments «rares et essentiels» pourrait aider les décideurs et les patients, notamment des pays émergents, à améliorer l'accès à ces médicaments et à stimuler des politiques analogues. Il est en outre possible d'éliminer les incohérences de la LME actuelle à propos des médicaments destinés à traiter des maladies rares. Le présent article propose des critères de sélection pour l'établissement d'une Liste modèle des médicaments orphelins, qui pourrait servir de point de départ à la mise en place d'un programme complet de l'OMS en faveur de ces médicaments.